Zolgensma preis

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Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat kürzlich zwei Medikamente zugelassen, die auf den genetischen Fehler abzielen, der zu einer spinalen Muskelatrophie (SMA) führt, einer Muskelschwundkrankheit, die historisch unbehandelbar war und vor dem Alter von zwei Jahren häufig tödlich verlief.

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Jedes Jahr sind in den USA etwa 500 Neugeborene von einer Muskelatrophie der Wirbelsäule betroffen, bei der eine Mutation in einem Protein namens SMN zu einem Verlust von Motoneuronen und Muskelschwund führt.

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Im Jahr 2019 genehmigte die FDA Zolgensma, eine Gentherapie, die eine funktionelle Kopie des SMN-Gens über einen viralen Vektor liefert.

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Die einmalige intravenöse Infusion kostet 2.125.000 USD und ist damit das teuerste Einzelverfahren aller Zeiten.

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